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辉大RNA编辑疗法获儿科RPDD辉大RNA编辑疗法获儿科RPDD。FDA授予辉大基因公司迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器（mxABE）疗法儿科罕见病药物资格（RPDD），用于治疗OTOF（otoferlin）基因中Q829X突变相关的儿童听力损失。这是一种先天性耳聋，由OTOF基因突变导致表达的耳铁蛋白（otoferlin）功能失常，从而影响声音刺激信号由耳朵传向大脑。此前，该产品已获FDA授予孤儿药资格。 |
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