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上海正序地贫基因编辑疗法获批IND上海正序地贫基因编辑疗法获批IND。正序生物碱基编辑药物“CS-101注射液”获国家药监局临床许可，拟用于重型β-地中海贫血的治疗。在研究者发起的临床试验（IIT）中，CS-101已成功治愈首例重型β-地中海贫血症患者，达到持续摆脱输血依赖超过两个月，治疗后8周，患者的胎儿血红蛋白浓度上升至95 g/L，比例上升至81%，表达胎儿血红蛋白的F细胞比例上升至80%。 |
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