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诺和诺德地贫新药中国获批IND

诺和诺德地贫新药中国获批IND。诺和诺德1类化药etavopivat获国家药监局临床许可,拟开发治疗地中海贫血。etavopivat是Forma Therapeutics(已被诺和诺德收购)开发的一款选择性丙酮酸激酶-R(PKR)激动剂,已在Ⅰ期临床中显示出具有改善红细胞健康、增加血红蛋白含量、减少病患复发性血管闭塞危象(VOC)症状等潜力。此前,FDA已授予etavopivat快速通道资格、罕见儿科疾病认定与孤儿药资格。

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