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艾码中美双报亨廷顿病新药报IND艾码中美双报亨廷顿病新药报IND。艾码生物基于体内自组装外泌体递送（IVSAED）技术开发的的1类创新药“ER2001注射液”的IND申请获CDE受理。去年5月，该新药已被FDA授予用于治疗亨廷顿舞蹈症（HD）的孤儿药资格。ER2001利用自身器官组织作为生物反应器，在体内被“加工”成为活性形式的siRNA，并组装进入CNS靶向的内源外泌体中，以降解其中突变亨廷顿蛋白（mHTT）的mRNA来达到治疗目的。 |
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