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再生元补体RNAi新药获批临床再生元补体RNAi新药获批临床。再生元与Alnylam公司开发的C5补体RNAi疗法cemdisiran（ALN-CC5）获国家药监局临床许可，联合新一代C5补体抑制剂pozelimab用于治疗伴有活动性体征和溶血迹象的阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）患者。在Ⅲ期临床中，该联合疗法将患者乳酸脱氢酶（LDH）水平降至0.8x正常值上限（ULN），且患者在第8周至第26周期间实现LDH控制的比例较对照组更高（91%vs73%）。 |
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