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中美瑞康渐冻症siRNA疗法报IND中美瑞康渐冻症siRNA疗法报IND。中美瑞康1类化药“RAG-17注射液”的临床试验申请获CDE受理。RAG-17是一款靶向超氧化物歧化酶1（SOD1）的双链小干扰RNA（siRNA），已于去年3月获得FDA授予孤儿药资格，用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）。RAG-17通过靶向SOD1以降低患者的SOD1蛋白表达，已在临床前研究中显示出能够显著延缓发病时间，延长动物的生存时间以及改善其运动功能。 |
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