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华大禾沐自体干细胞疗法获批地贫临床华大禾沐自体干细胞疗法获批地贫临床。华大集团旗下禾沐基因开发的“HGI-001注射液”获国家药监局临床许可,针对的适应症为输血依赖型β地中海贫血。该产品通过使用自主设计的慢病毒载体，对患者造血干细胞在体外进行转导，改造后的造血干细胞在红系分化的过程中可以高效表达β珠蛋白，从而弥补基因突变造成的功能缺陷，实现β地中海贫血的功能性治愈。 |
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