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辉大DNA编辑疗法获儿科罕见病药物资格辉大DNA编辑疗法获儿科罕见病药物资格。FDA授予辉大基因公司全新CRISPR-Cas12 DNA编辑疗法HG302儿科罕见病药物资格，用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）。HG302旨在通过单个病毒载体将高保真Cas12（hfCas12Max）和靶向人DMD基因第51号外显子剪接供体（SD）位点的CRISPR RNA递送到肌肉中，以恢复功能性肌营养不良蛋白的表达。临床前研究显示，HG302具有较低的脱靶率和高效的编辑效率。 |
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