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九天生物SMA基因疗法上I期临床九天生物SMA基因疗法上I期临床。九天生物AAV基因治疗药物SKG0201注射液获国家药监局批准开展I期临床，拟评估用于治疗I型脊髓性肌萎缩症(SMA)的安全性与有效性。SKG0201包含由独特启动子调控并全面优化的人源SMN1 cDNA。临床前数据表明，SKG0201单次静脉注射不仅可快速、持久地恢复功能性SMN蛋白表达，而且在低剂量水平下即可显著增加SMA疾病模型小鼠的体重并有效地延长其寿命。 |
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