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全球首款CRISPR基因编辑疗法获批上市全球首款CRISPR基因编辑疗法获批上市。Vertex公司与CRISPR公司开发的CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy（exa-cel）获FDA批准上市，用于治疗12岁及以上患有复发性血管闭塞危象（VOC）的镰刀型细胞贫血病（SCD）患者。该产品也是FDA批准的首款CRISPR基因编辑疗法。它利用CRISPR/Cas9基因编辑系统，在体外对来自患者的造血干细胞进行改造，使血红细胞生产高水平的胎儿血红蛋白（HbF）。目前全球同类产品至少11种疗法已进入临床阶段。 |
