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瑞吉康AAV基因药物获ALS孤儿药资格瑞吉康AAV基因药物获ALS孤儿药资格。瑞吉康（RJKBIO）AAV基因治疗药物RJK002获FDA授予孤儿药资格，用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS，也称“渐冻症”）患者。该公司RJK系列多肽药物可在生理层面实现聚集蛋白的“溶解”，恢复这类聚集蛋白的生理功能，有望为神经退行性疾病提供新的治疗选择。目前，RJK002已在国内开展的临床研究（IIT）中完成首例患者给药，预计年底将提交该产品的中国和美国IND申请。 |
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