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本导基因编辑疗法获欧盟孤儿药资格本导基因编辑疗法获欧盟孤儿药资格。本导基因体内基因编辑疗法BD112获欧盟委员会(EC)授予孤儿药资格,拟用于治疗亨廷顿舞蹈症。BD112是一款基于原创性VLP递送技术的体内基因编辑创新疗法,VLP可以实现高效、瞬时的CRISPR基因编辑递送。亨廷顿舞蹈症(HD)是一种常染色体显性遗传疾病,会导致脑细胞死亡。 |
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本导基因编辑疗法获欧盟孤儿药资格本导基因编辑疗法获欧盟孤儿药资格。本导基因体内基因编辑疗法BD112获欧盟委员会(EC)授予孤儿药资格,拟用于治疗亨廷顿舞蹈症。BD112是一款基于原创性VLP递送技术的体内基因编辑创新疗法,VLP可以实现高效、瞬时的CRISPR基因编辑递送。亨廷顿舞蹈症(HD)是一种常染色体显性遗传疾病,会导致脑细胞死亡。 |