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华毅乐健血友病基因疗法完成IIT研究入组华毅乐健血友病基因疗法完成IIT研究入组。华毅乐健自主研发的AAV基因疗法 GS1191-0445注射液在研究者发起的IIT研究完成全部12例患者入组，拟评估单次静脉输注在≥18岁且内源性凝血因子Ⅷ（FⅧ）活性＜1IU/dL（即＜1%）的血友病A患者中的安全性和耐受性。GS1191-0445旨在通过一次注射治疗，恢复肝细胞持续表达FVIII的功能，从而解决患者长期接受预防性凝血因子输注的需求。 |
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