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阿斯利康ASO新药中国获批临床

阿斯利康ASO新药中国获批临床。阿斯利康反义寡核苷酸(ASO)疗法eplontersen注射液获国家药监局临床许可,拟用于治疗遗传型和野生型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)成人患者,以减少心血管死亡和心血管相关住院。它被设计为一月一次,可由患者自己皮下注射,通过抑制TTR蛋白的生产,从而治疗淀粉样变性多发性神经病。目前,eplontersen治疗淀粉样蛋白TTR多发性神经病(ATTR-PN)的新药申请在接受FDA审评。

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