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天泽云泰罕见病基因疗法获批临床天泽云泰罕见病基因疗法获批临床。天泽云泰自主研发的1类生物药VGM-R02b获国家药监局临床试验默示许可，拟开展用于戊二酸血症I型（GA-I）治疗的临床研究。GA-I是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经代谢性疾病，已被列入我国《第一批罕见病目录》。VGM-R02b也是该公司第三个获批进入临床的基因治疗产品，该产品已被FDA授予用于治疗GA-I的罕见儿科疾病认定（RPDD）。 |
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