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药物牧场ALPK1抑制剂获批临床

药物牧场ALPK1抑制剂获批临床。药物牧场(DrugFarm)口服高选择性ALPK1抑制剂DF-003获FDA临床许可,即将在健康志愿者中开展单次和多次递增剂量的Ⅰ期临床试验。DF-003可抑制ALPK1和导致ROSAH患者患病的ALPK1 T237M驱动突变。该产品在心脏和肾脏动物疾病模型以及ROSAH转基因小鼠模型中展现出显著的临床前活性;并具有良好的类药特性,以及符合人体每日一次给药的半衰期。

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