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邦耀自体HSC基因疗法早期临床积极邦耀自体HSC基因疗法早期临床积极。邦耀生物基因疗法BRL-101在ASGCT年会上公布针对输血依赖型β-地中海贫血，由研究者发起的临床研究（IIT）积极结果。数据显示，所有患者接受经基因编辑的造血干细胞（HSC）移植治疗后，红细胞数量和总体胎儿血红蛋白（HbF）水平显著上升，2/3患者在2个月内就脱离输血依赖，HbF达到正常范围。临床中清髓预处理相关毒性较轻，未发生与药物有关的严重感染等不良事件。 |
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