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阿斯利康ASO药物中国报IND阿斯利康ASO药物中国报IND。阿斯利康1类化药eplontersen注射液的临床试验申请获CDE受理。这是一款反义寡核苷酸（ASO）疗法，已于今年3月在美国递交上市申请，治疗遗传性转甲状腺素蛋白（TTR）介导的淀粉样变性多发性神经病。公布于AAN年会上的III期NEURO-TTRansform研究66周分析数据显示，与安慰剂相比，eplontersen治疗显著降低患者血清TTR浓度较基线的降幅（82%vs11%，p<0.0001）。 |
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