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上海信念血友病基因疗法完成Ⅲ期临床入组上海信念血友病基因疗法完成Ⅲ期临床入组。信念医药旗下上海信致自主研发的AAV基因疗法BBM-H901注射液治疗血友病B的Ⅲ期注册临床（CTR20212816）完成全部受试者给药。该项研究旨在评估单次静脉输注BBM-H901在≥18岁且内源性凝血因子Ⅸ（FⅨ）活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B患者中的安全性和有效性。去年8月，该新药已获CDE纳入突破性治疗品种，用于预防血友病B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏症）的成年男性患者出血。 |
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