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辉大眼科基因疗法获FDA孤儿药资格辉大眼科基因疗法获FDA孤儿药资格。辉大（上海）生物使用CRISPR基因编辑技术自主研发的新型眼科基因治疗药物HG004获FDA授予的孤儿药资格，用于治疗由RPE65突变引起的遗传性视网膜疾病。HG004旨在利用重组腺相关病毒载体将功能性人类RPE65基因递送到视网膜，以恢复RPE65的功能。临床前研究显示，与AAV2相比，HG004显示出更好的视网膜色素上皮（RPE）转导效率，并有望减少载体总剂量。 |
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