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无锡科金细胞疗法获PKD孤儿药资格无锡科金细胞疗法获PKD孤儿药资格。科金生物细胞治疗产品CG001获FDA授予孤儿药认定,拟用于治疗丙酮酸激酶缺乏症(PKD)。这是一种由PKLR基因的突变导致的罕见隐性遗传疾病,可导致患者出现慢性溶血性贫血,即红细胞加速破坏。CG001是一款体外基因编辑的细胞疗法,通过科金专利技术平台CPISPR/AAV技术,在体外进行造血干细胞编辑,替换变异的PKLR基因,以达到治愈疾病的目的。 |
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无锡科金细胞疗法获PKD孤儿药资格无锡科金细胞疗法获PKD孤儿药资格。科金生物细胞治疗产品CG001获FDA授予孤儿药认定,拟用于治疗丙酮酸激酶缺乏症(PKD)。这是一种由PKLR基因的突变导致的罕见隐性遗传疾病,可导致患者出现慢性溶血性贫血,即红细胞加速破坏。CG001是一款体外基因编辑的细胞疗法,通过科金专利技术平台CPISPR/AAV技术,在体外进行造血干细胞编辑,替换变异的PKLR基因,以达到治愈疾病的目的。 |