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广州苏庇罕见病新药获批上市

广州苏庇罕见病新药获批上市。苏庇医药与Swedish Orphan Biovitrum AB(SOBI)公司合作开发的尼替西农胶囊以及口服混悬液获国家药监局批准上市,结合酪氨酸和苯丙氨酸饮食限制,用于治疗成人和儿科患者的遗传性酪氨酸血症I型(HT-1)。这是一种常染色体隐性遗传的罕见病,由15号染色体基因缺陷导致。尼替西农是一款4-羟苯丙酮酸双氧酶可逆抑制剂。

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