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罕见病新药「曲恩汀」在华报产Orphalan公司四盐酸曲恩汀薄膜衣片的5.1类新药上市申请获CDE受理。曲恩汀(trientine,Cuvrior)是一款铜离子络合剂,已获FDA批准上市,用于治疗脱铜且对青霉胺耐受的稳定威尔逊病(Wilson's disease,又称肝豆状核变性)成年患者。这是一种罕见的慢性遗传病,在中国已被纳入《第一批罕见病目录》,这类患者因肝脏铜转运受损而可能威胁生命。 |
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罕见病新药「曲恩汀」在华报产Orphalan公司四盐酸曲恩汀薄膜衣片的5.1类新药上市申请获CDE受理。曲恩汀(trientine,Cuvrior)是一款铜离子络合剂,已获FDA批准上市,用于治疗脱铜且对青霉胺耐受的稳定威尔逊病(Wilson's disease,又称肝豆状核变性)成年患者。这是一种罕见的慢性遗传病,在中国已被纳入《第一批罕见病目录》,这类患者因肝脏铜转运受损而可能威胁生命。 |