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诺华SMA基因疗法在华启动Ⅲ期临床诺华治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法OAV101注射液（Zolgensma）在中国登记启动一项Ⅲ期临床。该项研究是该药国际Ⅲ期临床的中国部分，拟评估鞘内（IT）注射OAV101在≥2岁至<18岁的携带SMN1双等位基因致病突变和2-4个SMN2拷贝的初治、能独坐但无法行走的2型SMA患者中的安全性、耐受性和疗效。Zolgensma是FDA批准的首款治疗SMA的基因疗法。该药2022年Q1销售额增长18%，预估年收入约为20亿美元。 |
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