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2020年FDA或EMA批准了哪些免疫类新药？近年来，科研人员和制药公司对免疫疗法具有浓厚兴趣。在癌症和传染病中，免疫疗法通过激活或抑制免疫系统，单独治疗或联合放疗、化疗等联合治疗，已实现更少副作用、更长生存期和更高总生存率。 免疫疗法有多种类型，主要包括免疫调节剂（如细胞因子、白介素、趋化因子和免疫调节物）、单克隆抗体、免疫检查点抑制剂、溶瘤病毒、疫苗和免疫细胞疗法（CAR-T等）。 2020年，FDA / EMA 共批准53种免疫治疗相关的药物，其中单克隆抗体（mAb）、抗体偶联药物（ADC）和CAR-T疗法共13种，见下表。
单克隆抗体（mAb）或与其他药物、放射性核素等联合治疗一直是过去十几年的研究热点。随着单抗药物的增加，其制备技术也获得长足发展。单抗技术早期利用杂交瘤技术，通过小鼠脾脏B淋巴细胞和永生性骨髓瘤细胞的融合进行制备。但是鼠源的单抗在临床上存在明显不足，因此通过嵌合技术进行人源化处理，并开发出全人源单抗制备技术，如单个B细胞抗体库技术。
2020年批准的10个单抗药物，包括4个人源化单抗、3个全人源化单抗和2个嵌合抗体，以及1个单抗混合药物。这些药物用于治疗发作性偏头痛、高危神经母细胞瘤、血癌、HER-2阳性乳腺癌、甲状腺眼病、CNS自身免疫性疾病、埃博拉病毒感染等。
抗体偶联药物（ADC）旨在通过与抗体偶联，将抗肿瘤药物特异性递送至靶点抗原。ADC药物设计有4个关键组件：靶点抗原、抗体构建体、细胞毒剂和接头。目前已有8种ADC被批准，2020年批准的2种ADC药物可用于治疗转移性乳腺癌和多发性骨髓瘤。
CAR-T细胞由从外周血中分离的T细胞和嵌合抗原受体CAR组成。CAR分子由三部分组成：一个细胞外结构域，包含一个针对特定靶向抗原的单链片段，该结构域链接到跨膜结构域或第二共刺激因子，最后还包含一个细胞内信号域。2020年批准的CAR-T药物用于治疗细胞淋巴瘤。
由此可见，免疫疗法已经进入一个快速发展阶段，在2021年还将会有更多的药物被批准上市。不管是mAb、ADC还是CAR-T，都离不开细胞培养过程。因此相关药物的生产工艺也离不开细胞库的检定。 |
