2021年6月25日，ViaCyte公司宣布，在1型糖尿病（T1D）患者中，其在研干细胞来源的胰岛细胞替代疗法PEC Direct（VC-02）获得积极的初步临床结果。新闻稿指出，这是首次在患者体内，植入的胰腺祖细胞（pancreatic progenitor cell）能在血糖刺激下产生内源性胰岛素，并且给患者临床指标带来具有临床意义的改变。该试验结果在美国糖尿病协会第81届科学会议上公布。

ViaCyte公司通过将多能干细胞分化为胰岛祖细胞以开发PEC系列疗法。目前，其3款PEC系列候选药物中已有2款进入临床开发阶段。其中，PEC-Direct将源于干细胞的胰岛祖细胞封装在一个可以植入患者皮下的“口袋”里，这一移植体允许血管生长到“口袋”中，与植入细胞直接相互作用。这些细胞能够响应血糖水平并分泌胰岛素和其他胰腺激素。由于植入的细胞会引起免疫系统应答，患者需要同时使用免疫抑制剂方案来保护细胞，因此仅适用于高风险的1型糖尿病患者。

▲面向高风险1型糖尿病患者的PEC-Direct疗法（图片来源：ViaCyte官网）

研究中，首例患者植入PEC-Direct 9个月后的初步数据显示，在第39周时，评估功能性胰腺β细胞产生胰岛素的生物标志物——血糖刺激后C肽的最大浓度从0.1 ng/mL增加至0.8 ng/mL，这表明细胞能够在血糖刺激下产生和分泌胰岛素。此外，在第42周时，患者的血糖水平处于目标范围内的时间比从54%增加至88%，糖化血红蛋白（HbA1C）水平从7.4%降低至6.6%。这两个结果均表明PEC-Direct植入治疗成功改善了患者体内的血糖控制。安全性方面，该患者在同一时期内未报告严重不良事件。

“ViaCyte的细胞替代治疗具有令人期待的前景。它有望改善1型糖尿病患者的血糖处于目标范围内的时间，让患者在不需要持续监测和每日注射胰岛素的情况下取得更好的健康结果。”ViaCyte的首席医学官Howard Foyt博士表示，“公司将继续推进用于1型糖尿病临床治疗的新型药物管线。我们很高兴看到PEC Direct从实验室到临床的转化，并在患者中观察到有意义的治疗获益，进一步接近了我们实现1型糖尿病功能性治愈的目标。”

参考资料:

[1] ViaCyte Reports Compelling Preliminary Clinical Data from Islet Cell Replacement Therapy for Patients with Type 1 Diabetes. Retrieved June 25, 2021, from https://viacyte.com/press-releases/viacyte-reports-compelling-preliminary-clinical-data-from-islet-cell-replacement-therapy-for-patients-with-type-1-diabetes/