关于药物临床试验，学药学的小伙伴肯定不陌生，毕竟对于药学生来说，临床试验是当前比较热门的就业行业。但是对于外行人来说，对于临床试验的概念就很模糊了。
在今年年初，当全国都处在被新冠病毒肺炎所支配的恐惧中时，“临床试验”这4个字终于火出圈了。关于临床试验最有名的几条新闻应该就是瑞德西韦、洛匹那韦的临床试验和最近开展的新冠疫苗I期临床试验了，它们被寄予着很高的期望。这里就跟大家聊一聊药物的临床试验。
什么是临床试验？
“临床”很容易理解，是指跟病人直接接触，对病人进行的实际观察。而“试验”跟实验不同的是，试验是指药物直接作用后人体，运用已有的标准检验药物是否合格，目的是验证药物的安全性和有效性。结合在一起来看，药物的临床试验指的就是在人体进行的药物系统性研究，来确定药物的疗效和安全性。有人可能认为，在临床试验中，人就是像小白鼠一样被拿去做未知的实验，从而对临床试验难以产生信任感。我们先从大的方面来看，先了解临床试验在药物研发、开发到最终上市的整个过程中处于哪个环节。
许多新化合物在实验室中被发现或合成，接着通过细胞实验或组织培养模式进行体外筛选，筛选出有活性的化合物。之后在动物中进行药理、毒理、药效、药代实验，获得化合物的活性、安全性和毒性数据，从而得到候选化合物。再对候选化合物进行处方设计，并获得CFDA（国家食品药品监督管理总局）的临床试验批文后就将进入临床试验阶段。只有当药物的临床前数据结果足以支持药物的开发时，药物才能进入临床试验阶段。药物临床试验阶段分为I期、II期、III期临床试验、IV期临床试验。观察人体对于新药耐受程度和药代动力学，为制定给药方案提供依据。I期需要的受试者一般是健康人，人数为20-100人。目的是初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，也包括为III期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请的审查提供充分的依据。这个过程是循序渐进的，I期试验的结果要能够证明药物是安全有效的，才能够继续进行II期试验。同样，II期试验的结果要足以支持III期试验的开展。III期试验结束后，所获得的临床信息和数据需证明药物的疗效和安全性，递交NDA（新药上市申请）获批后才可以上市，进入医院或药房销售。是在药物上市后，继续追踪在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应；评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。平均一个药物从最初的实验室研究到上市销售需要12年时间，花费成本更是以亿元为单位。其中临床试验环节需要大量人力、物力、成本和时间去完成。CRO（合同研究组织）和SMO公司（临床机构管理组织）等行业也应运而生。
临床试验涉及到的多方包括申办方、CRO（合同研究组织）、医疗机构（医院）、SMO（临床机构管理组织）等。申办方一般为药物的拥有者，发起药物的临床试验，也是临床试验的主要责任方。申办方可以将临床试验中的一些环节委托给更专业的CRO，由CRO给申办方提供专业的临床试验服务，但责任并不能够转移，申办方仍承担临床试验中的责任。临床试验需要有自愿参与的受试者，因此临床试验要在医疗机构，也就是在医院中进行，由医生（研究者）对受试者执行临床问诊、病情诊断等过程。医生作为临床试验中的重要一方，需要负责的工作量自然不会少，但因为医生的工作性质，无法完成临床试验中的大量工作。因此SMO公司会外派CRC（临床研究协调员）到研究机构协助研究者开展临床试验业务，完成研究者委派的工作，解决研究者时间和精力不足的问题。只有足够的受试者入组参与并完成研究，才能产生足够的临床数据，从而检测药物的安全性和有效性。病人进入一项研究时，研究的结果是未知的、不确定的。因此临床试验必须要以受试者安全、权力和健康作为首要考虑，确保受试者是自愿参与，并且可以随时退出临床试验而不受到任何处罚或报复行为。临床试验必须遵守的GCP（药物临床试验质量管理规范）中就对受试者权益做了严格的要求和规定，保护了受试者权益。除此之外，每一家研究机构都会设立伦理委员会，负责审查试验的科学性及试验是否符合伦理，确保试验方案具有科学性，及受试者的安全、健康和权益受到保护。临床试验只有在获得伦理委员会同意批准后，才可以在研究机构中开展。总的来说，一项临床试验的开展需要满足试验方案具有科学性，在受试者方面具有伦理性，操作过程具有合规性，数据方面需要确保数据的真实、准确和完整。
